國際知名的全方位臨床研究組織（CRO）及科學咨詢公司Novotech（諾為泰）發布新的臨床前研究報告，深入探討了小干擾RNA (siRNA) 治療領域的發展態勢。本報告通過深度洞察，旨在幫助生物技術與制藥企業依托RNA精準醫學技術，開拓新一代腫瘤學、代謝疾病及罕見遺傳病治療方案的新篇章。
挖掘siRNA在藥物研發中的潛力
siRNA療法通過精準沉默致病基因，為靶向藥物開發帶來了范式轉變。美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批準了包括ONPATTRO?（帕蒂西蘭）和英克司蘭在內的多款siRNA藥物，該領域在遞送平臺、穩定性及組織特異性靶向方面取得了快速進展。諾為泰的報告梳理了當前的研發態勢與監管環境，并著重闡述了了siRNA技術如何擴展可成藥基因組，突破昔日的難成藥靶點問題。
主要亮點：
臨床與監管情況：概述了六種已獲FDA批準的siRNA療法，及其在心血管、肝臟及罕見遺傳病領域的適應癥擴展情況。
siRNA遞送技術的進展：探討了脂質納米顆粒 (LNPs)、GalNAc偶聯物和聚合物納米顆粒等創新突破，如何提升組織靶向遞送效率并減少免疫相關風險
腫瘤學領域的廣泛應用：分析了siRNA在沉默癌基因、克服耐藥性、靶向腫瘤微環境方面的作用，展示其作為傳統癌癥治療替代方案的廣闊前景。
臨床試驗增長與未來展望：解讀了2020年至2024年間開展的150多項行業資助siRNA臨床試驗，年均復合增長率 (CAGR) 高達79.5%，體現了行業的巨大投資熱情。
攜手并進，共鑄siRNA臨床開發新輝煌
作為國際知名的端到端臨床試驗服務提供商，諾為泰與生物技術和制藥企業緊密合作，加速siRNA療法的開發。憑借在RNA研究領域的深厚底蘊和超過25年的臨床試驗執行經驗，諾為泰能夠為客戶提供全方位支持，涵蓋監管指導、臨床試驗基地選址以及專業的試驗管理服務，助力客戶從容應對siRNA藥物開發的復雜挑戰，致力于確保研發項目在各階段均能實現高效推進、合規操作與成功落地。
